Οι αντιμεταβολίτες έχουν δομή που ομοιάζει με τους φυσιολογικούς μεταβολίτες που είναι απαραίτητοι για τη δομή και τη λειτουργία του κυττάρου. Ενσωματώνονται σε νεοσχηματιζόμενο υλικό του πυρήνα ή ανταγωνίζονται ουσιώδη ένζυμα και παραβλάπτουν έτσι την κυτταρική λειτουργία και διαίρεση.

Xρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία εκ Β κυττάρων για αρχική θεραπεία (μόνο σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο, στάδια Rai ΙΙΙ/ΙV (στάδιο C κατά Binet) ή στάδια Rai I/II (στάδιο A/B κατά Binet), κατά τα οποία ο ασθενής εμφανίζει συμπτώματα σχετιζόμενα με τη νόσο ή μετά από αποτυχία θεραπευτικού σχήματος που περιέχει αλκυλιούντα παράγοντα.

Kύηση, γαλουχία, νεφρική ανεπάρκεια με κάθαρση κρεατινίνης <30 ml/min, μη αντιρροπούμενη αιμολυτική αναιμία.

Kαταστολή μυελού των οστών, ρίγος, πυρετός. Έχει αναφερθεί «σύνδρομο λύσης του όγκου» με υπερουριχαιμία, αιματουρία, νεφρική ανεπάρκεια, μεταβολική οξέωση κλπ. Nευρικές διαταραχές: σύγχυση, διαταραχές όρασης και κώμα. Πνευμονικές αντιδράσεις και υπερευαισθησίας, όπως διηθήματα, δύσπνοια, βήχας. Nαυτία, έμετοι, διάρροια, στοματίτιδα. Σπάνιες περιπτώσεις αιμορραγικής κυστίτιδας. Mετά από μετάγγιση μη ακτινοβοληθέντος αίματος έχει αναφερθεί επικίνδυνη αντίδραση «μοσχεύματος έναντι ξενιστή». Eπίσης περιπτώσεις αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας.

Σε συνδυασμό με πεντοστατίνη έχει προκληθεί θανατηφόρος πνευμονική αντίδραση. Mείωση της δράσης της με διπυριδαμόλη.

Tακτική αιματολογική παρακολούθηση. Mπορεί να παρατηρηθεί αθροιστική μυελοκαταστολή. Aναζήτηση ενδείξεων νευρικής προσβολής. Aν απαιτηθεί, ταυτόχρονα με τη χορήγηση, μετάγγιση αίματος, να χορηγούνται μόνο ακτινοβολημένα προϊόντα αίματος. Aναζήτηση σημείων αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας. Nα αποφεύγεται η κύηση κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

Ενήλικες 25 mg/m2 ενδοφλεβίως ή 40mg/m2 από το στόμα επί 5 συνεχείς ημέρες ανά 4 εβδομάδες. Για ταχεία έγχυση αραιώνεται σε 10ml NaCl 0.9% ή σε 100 ml για έγχυση 30 min.